“0脱靶”基因编辑器Cas12b,配套sgRNA、合成及检测工具,快速搭建创新基因编辑平台-技术前沿-资讯-生物在线

“0脱靶”基因编辑器Cas12b,配套sgRNA、合成及检测工具,快速搭建创新基因编辑平台

作者:苏州近岸蛋白质科技股份有限公司 2024-09-14T00:00 (访问量:6239)

天泽云泰与近岸蛋白就临床级、“0脱靶”基因编辑器AaCas12bMax相关专利和技术达成许可合作。近岸蛋白获得AaCas12bMax GMP级和RUO级蛋白的生产和市场推广销售许可。

AaCas12bMax优势

  • 0脱靶:几乎不容忍任何单个碱基错配

  • 编辑后的细胞活率及扩增倍数显著优于Cas9体系

  • 规避Cas9专利壁垒及高昂的许可费用

  • 研究管线:已应用于近30个KO靶点的临床转化研发

 

近岸蛋白基于成熟的规模化GMP级生产平台,提供GMP级、RUO级AaCas12bMax 蛋白。同时,为了便于客户能够快速拿到测试结果,近岸蛋白还可提供通用靶点优选sgRNA或sgRNA序列*,文末扫码即可申请。

  • 可提供sgRNA序列:B2M、TRAC、CIITA、PD1、CD7

  • 可提供合成好的sgRNA:TRAC、CIITA

*通用靶点sgRNA序列由天泽云泰筛选并提供,大中华区企业可在签订协议后免费获得靶点(B2M、TRAC、CIITA)在细胞治疗领域的全球范围管线开发及商业化授权。

 

①AaCas12b具有“0脱靶”级别的高保真性

Cas12b(又称C2C1),来自酸性脂环酸芽孢杆菌(Alicyclobacillus acidiphilus)的AaCas12b在特殊改造的嵌合sgRNA引导下,可对哺乳动物基因组进行编辑,是继Cas9、Cas12a之后被发现的第三类高效哺乳动物基因编辑工具。

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后续研究发现,不同菌种来源的Cas12b天然具有"0脱靶"效应。与Cas9不同,Cas12b对于spacer的碱基错配(mismatch)容忍度极低,在人和小鼠细胞中几乎不容忍任何单个mismatch。这一特征使得Cas12b系统具有极高的编辑位点保真性,潜在脱靶编辑位点和脱靶编辑概率均远低于Cas9和Cas12a,显著提高基因编辑安全性。

 

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Cas12b天然具有"0脱靶"效应

AaCas12b经过MIDAS蛋白工程化改造系统的优化,获得了具有更高编辑活性的工程化版本AaCas12bMax。AaCas12bMax在保留天然高保真性的同时,编辑效率提升至可以媲美Cas9系统的水平。AaCas12bMax系统因其“0脱靶”效应和高效编辑的特点,已表现出非常大的临床应用潜力。

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AaCas12bMax在体外编辑应用中具有与Cas9几乎相同水平的敲除效率和远低于Cas9的脱靶效应

AaCas12bMax系统体内/外编辑效率验证

AaCas12bMax系统在各类体外细胞系以及原代细胞中(T细胞、干细胞等),均表现出优秀的编辑效率(>90%)。

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规避Cas9昂贵且复杂的国际专利壁垒,助力技术成果转化及商业化

AaCas12bMax是完全区别于Cas9的一类CRISPR/Cas编辑系统,由中国科学院动物研究所最早报道其在哺乳动物细胞进行基因编辑的应用潜力,并获得底层专利[4]。该专利已在中、美、日等多个国家和地区获得授权。天泽云泰拥有关于AaCas12bMax系列编辑工具在基因和细胞治疗领域的授权,并持续打磨,已形成应用层专利护城河及商业化专利实施策略。AaCas12bMax的使用不会受限于诸如Cas9等的复杂专利网络,避免了多个专利权人围绕CRISPR/Cas9布局的层层专利保护及高昂的专利实施许可费用,助力更多的基因编辑、基因与细胞治疗产品加速商业化与全球化。

 

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期待您的“0脱靶”结果

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目录号 产品名称
规格
GMP-E375 AaCas12bMax  Enhanced,GMP Grade 100μg、1mg
E375 AaCas12bMax Enhanced 100μg、1mg
GR002 AaCas12bMax Human TRAC sgRNA 1.25 nmol
GR003 AaCas12bMax Human CIITA sgRNA 1.25 nmol
E131 T7 High Yield RNA Transcription kit 50次、100次
N243 RNA Clean Beads 5ml、40ml
E035 2×Fast Pfu Master Mix 1ml、1ml×5
M017 T7 Endonuclease I 250U、250U×4
N240 NovoNGS® DNA Clean Beads 5ml、60ml、450ml
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